Hoy se diagnostica «Esclerosis amiotrófica lateral» Es equivalente a casi una oración: solo un caso de estabilizar el estado del paciente con esta dolencia. Pero la esperanza es que algún día esta enfermedad se convertirá en curable, hay. En el mundo de los científicos, esta esperanza está asociada con la investigación de células madre.
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Esclerosis amiotrófica lateral: una enfermedad difícil y un poco estudiada, a pesar del hecho de que se han celebrado numerosos estudios durante décadas. Un método de tratamiento bastante eficaz y no encontrado. Algunos científicos creen que un papel importante en la restauración de neuronas motoras dañadas o incluso en la creación de nuevas células madre podría jugarse con su capacidad para diferenciarse en una pluralidad de líneas celulares.
La esclerosis amiotrófica lateral, también conocida como la enfermedad Lu Geriga, es una enfermedad progresiva, que se expresa en el desarrollo gradual y la distribución de debilidad y atrofia de los músculos afectados del paciente. Dicho Estado conduce a la disfunción muscular, la incapacidad y, en última instancia, a la muerte o la dependencia constante de los medios auxiliares de respiración, lo que viene en promedio 3 años después de que se diagnostica la debilidad de los músculos.
Aproximadamente un 5% -10% de personas con esclerosis amiotrófica lateral tienen familiares con tal enfermedad. La mayoría de los casos de lados de esclerosis amiotrófica lateral (90% al 95%) tienen una naturaleza esporádica, a menudo surgiendo «Completamente inesperado», Pero hay una forma rara de esclerosis amigrófica lateral, que se puede rastrear en 3 áreas occidentales del Pacífico: Guam, Península KI en Japón y Nueva Guinea occidental. Muchos factores etiológicos están asociados con el hecho de que el proceso de agotamiento sigue siendo incomprensible e inexplicable.
Factores que dirigen una cadena de eventos que conducen a la muerte de las neuronas motoras son desconocidas. Se puede suponer que el gen cambiado conduce al desarrollo de una sustancia tóxica, que lanza el proceso de la enfermedad. Incluso en un 15% -20% de las familias que han mutado gen, el mecanismo de su acción, acelerando el comienzo de la enfermedad, sigue siendo desconocido. También somos desconocidos los motivos de la aparición de tal enfermedad en diferentes edades y la tasa de su progresión, asociada con mutaciones específicas del gen, así como la causa de morbilidad incompleta (la mayoría de los portadores del gen se ven afectados, pero no todos).
Y aún menos es consciente de las causas de la enfermedad en casos esporádicos de la región occidental del Pacífico. Causa directa de la debilidad muscular y su agotamiento: la pérdida progresiva de las neuronas motoras musculares. Células nerviosas ubicadas en la médula espinal o en el tronco cerebral y directamente relacionadas con los músculos (neuronas motoras inferiores), y en la corteza cerebral (neuronas motoras superiores) asociadas con neuronas de motor inferior. Las células nerviosas y las cadenas que están en la parte delantera del cerebro también pueden verse afectadas (neuronas motoras despreciables).
Ningún método de tratamiento puede retrasar o dibujar el desarrollo de esclerosis amiotrófica lateral. Hay un método de tratamiento recomendado (con la ayuda de Riluzol), que puede agregar 2-3 meses a la esperanza de vida promedio del paciente con esclerosis lateral amiotrófica. La adhesión cuidadosa a la dieta y el uso oportuno del apoyo no invasivo para la respiración puede ampliar el marco temporal de la vida del paciente por otros 6-12 meses.
Las células madre son celdas que no pasaron la diferenciación y no adquirieron funciones específicas; Tienen el potencial de la autocuración, se dividen y se diferencian en tipos de células específicas. La diferenciación de las células madre en células adultas está claramente ajustada; De lo contrario, podrían existir plantas complejas o animales, con sus muchos tejidos y órganos interrelacionados. En contraste con la tallo, las células maduras o diferenciadas forman estructuras específicas y realizan ciertas funciones y, en muchos casos, pierden la capacidad de compartir y multiplicar.
Maligno o «Deducido» Las células difieren de tallo y normales especializadas en que se dividen incontrolablemente y llevan el peligro del cultivo del cuerpo. La diferenciación de la célula madre debe activarse, obtener la dirección correcta y apague para que las telas necesarias se construyan en varios sistemas de órganos. Las células madre, incluidas las células madre nerviosas, por definición están presentes en embriones. Las células madre se pueden encontrar en la sangre del cordón. En los adultos, estas células están en la médula ósea y otros órganos en los que se requiere autocuración controlada.
La cuestión de la ética de la investigación sobre una persona en una etapa temprana de estudios de células madre, con énfasis en los riesgos de los ensayos clínicos prematuros. Los informes de trasplante de células madre realizadas en China sin considerar expertos independientes de datos objetivos para cada paciente, inmediatamente después y después de un largo tiempo después del trasplante, no proporcionen la información científica necesaria para establecer la seguridad y la eficacia de este método.
«Es fundamental que los científicos y los médicos tengan cuidado, planifiquen estrictamente una investigación científica, y especialmente deben centrarse en los experimentos clave de laboratorio que pueden proporcionar respuestas a muchas preguntas que ahora enfrentan este método terapéutico», - Escrito Lucy Brujahn, Director de Ciencia y Vicepresidente de la Asociación «BAJO» (esclerosis amiotrófica lateral). - «Para que dicha terapia sea segura y tenga la posibilidad de uso clínico, es necesario que las propiedades y la complejidad de varias células madre.» En respuesta a la restricción de la investigación de células madre, que puede recibir financiamiento federal, la Academia Americana de Neurología y la Asociación de Neurología Americana, dos organizaciones profesionales líderes de neurólogos en los Estados Unidos, expresaron confianza en que trabajar con células madre embrionarias y adultas deberían Llevado a cabo con cuidado y bajo control estricto. Los miembros de estas organizaciones y el público están preocupados por la observancia de las normas éticas importantes en los estudios de células madre embrionarias.
Hay dos círculos de problemas científicos. Primero, debido al hecho de que la probabilidad de éxito de un estudio separado es bastante baja, para un mayor desarrollo rápido, se necesitan estudios paralelos en varias direcciones. La esencia de la investigación: muestras y errores que identifican direcciones ineficaces, lo que le permite centrarse en más prometedoras. Entre el inicio de la investigación científica y el uso clínico del método generalmente se lleva a cabo.
Por lo tanto, cualquier retraso en la determinación del potencial terapéutico del método conduce a un retraso en la introducción de este método de tratamiento. En segundo lugar, la eliminación de ciertos tipos de investigación de la financiación federal puede llevar a la pérdida de dichos estudios del campo de visión del Estado y la pérdida de control sobre ellos, así como a la transición de estos estudios a otros países. Y esto puede causar daños a ambos pacientes específicos y toda la comunidad de pacientes, clínicos y científicos.
Los estudios de células madre dan esperanza a los pacientes con esclerosis amigrófica lateral y pueden llevar al desarrollo de nuevos métodos de tratamiento que disminuyan el progreso de la enfermedad. Pero esta esperanza debe combinarse con precaución, ya que el estudio de las células madre todavía está en una etapa temprana en general, y con la esclerosis lateral amiotrófica, en particular, así como debido a la limitada eficiencia de todos los efectos farmacológicos en ratones transgénicos y Pacientes con esclerosis amigrófica lateral neuricuminosa. En futuros estudios de células madre, clínicos, científicos, así como los pacientes que participan en ellos, deben prestar mucha atención a los temas de ética y rigor científico.
